降低小脑中的的天然朊细胞内(PrP)高度是疗法或卫生保健人朊小儿毒小儿的有吸引力的策略。任何PrP降低疗法剂的医学开发将需要适当的药效学生物体标志物:使用量化PrP的实用且强而有力的方法有,并且精确地证明其在活体小儿人的中的枢神经另有统(CNS)中的的减少。
值得注意,研究工作人员分析报告了基于ELISA的有机体小脑脊液(CSF)中的有机体PrP定量的潜力,作为PrP减少疗法的生物体标志物。
研究工作人员表明,CSF PrP在解决问题和储存过程中的对铝附着非常适合于,但通过添加洗涤剂可以使其损失最大化。研究工作人员辨认出,肝脏污染不影响CSF PrP高度,并且CSF PrP和血红细胞内是不相关的,这独自一人表明CSF PrP是CNS则有的,支持其出现异常感兴趣其组织的相关性,并且与小脑中的一般而言肝脏高的PrP丰度保持一致。
在具有受控抽取解决问题的函数调用中的,CSF PrP观感出较好的病患内重测信度(超过变异另有数,一段距离8-11周收集的抽取中的的13%),充分稳定的基线以允许疗法上有意义的小脑PrP减少的检验。
总之,这些辨认出提供了一种出现异常PrP降低药物在CNS中的的作用的方法有,并且将利用这种作用的另有统促进朊小儿毒小儿疗法剂的开发。
早期出处:
Vallabh SM et al. Prion protein quantification in human cerebrospinal fluid as a tool for prion disease drug development. PNAS, 2019; doi: 10.1073/pnas.1901947116.
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